一年最少仅需6次皮下注射的血友病新药落地，但罕见病用药可及性亟待破局

　　近日，全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因在广州开出全国首张处方。与传统因子替代治疗需频繁静脉注射不同，该药采用皮下注射方式，一年最少仅需6次注射，大幅降低治疗频次，在疗效方面，患者接受治疗后的年化出血率和年化关节出血率分别低至3.7次和1.9次。

　　血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一，患者因先天缺乏特定凝血因子，时刻面临自发性或创伤后过度出血的威胁，如果控制不佳，反复出血不仅会带来剧痛，更会导致关节不可逆损伤、变形乃至残疾，严重颅内出血可直接危及生命。

　　作为芬妥司兰钠注射液ATLAS III期临床研究全球牵头研究者之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授对表示，中国登记在册的血友病患者有4万多名。在医学上，凝血因子VIII活性正常参考范围为50% ~150%，正常人的凝血因子最低也有50%，凝血因子在50%以上的人可以正常运动。而重型血友病患者凝血因子低于1%，这意味着啥都不能干，即便躺着，任何一个关节的移动都会出血，频繁的出血带来的是关节的残疾问题，这也是为什么血友病患者被称为“玻璃人”。

　　据

　　不同于传统因子替代治疗，芬妥司兰钠通过siRNA技术靶向降解抗凝血酶mRNA，从而降低血浆抗凝血酶水平以恢复机体自身的凝血再平衡，从而有效预防出血。

　　“传统因子替代治疗，是补充凝血因子，但后者半衰期很短，平均只能维持10个小时左右，这导致需要频繁静脉注射，不仅打的次数多，如何精准注射也是难题。”孙竞表示，随着非因子规律替代治疗手段的出现，血友病患者治疗目标，正从补充凝血因子到转向能不能让患者恢复正常生活。

　　北京疼痛挑战公益基金会、天津市友爱罕见病关爱服务中心等近日发布的

　　当前，破解罕见病创新疗法可及性困局，正日益成为社会各界共同关注的议题，而真正将“用得上”转化为“持续用得起”，仍有赖于多方协同，共同构建可持续的罕见病支付生态，让创新疗法的价值从“可及”走向“可续”。

　　特别

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